Marta, with Niemann Pick C, fights for a cure with gene therapy
Por um escritor misterioso
Last updated 18 dezembro 2024
Marta is a four and a half year old girl with Niemann Pick C. This is a rare neurodegenerative genetic disease
mRNA Treatment Rescues Niemann-Pick Disease Type C1 in Patient
Gene therapy shows promise for treating Niemann-Pick disease type C1
Full article: New therapies in the management of Niemann-Pick type
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