A hopeful therapy for Niemann-Pick C diseases - The Lancet
Por um escritor misterioso
Last updated 20 outubro 2024
Full article: New therapies in the management of Niemann-Pick type
eBioMedicine, June 2023, Volume 92
Intrathecal 2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin decreases neurological
Frontiers Advances in CRISPR/Cas gene therapy for inborn errors
PDF) Identification of Niemann–Pick C1 (NPC1) disease biomarkers
IJMS, Free Full-Text
Advances in therapies for neurological lysosomal storage disorders
Families plead with FDA for drug to treat Niemann-Pick Disease Type C
A first therapy for Niemann-Pick C - The Lancet Neurology
Intrathecal 2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin decreases neurological
Understanding the phenotypic variability in Niemann-Pick disease
Biomedicines, Free Full-Text
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